Yksi nopeasti kasvavista aloista lääketieteen rajoilla on geeniterapia, jossa geneettiset tai perinnölliset sairaudet hoidetaan korjaamalla tai korvaamalla niitä aiheuttavat vialliset geenit. Tämä bioteknologiateollisuuden segmentti sisältää joukon suuria ja pieniä yrityksiä, ja sijoittajien mahdollisuudet kuuluvat kolmeen pääryhmään: yritykset, jotka ovat houkuttelevia itsenäisinä kokonaisuuksina, yritykset, jotka ovat todennäköisesti M&A-tavoitteita, ja yritykset, jotka kasvavat yritysjärjestelyjen kautta. Seuraavassa taulukossa on lueteltu kymmenen huomionarvoista pelaajaa Barronin viimeaikaista artikkelia kohden.
10 geeniterapian toistoa
(Markkina-arvot)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 miljardia dollariaRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 miljardia dollariaAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 miljardia dollaria Solid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 miljardia dollariaMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 miljardia dollariaVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 dollaria miljardiaSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 miljardia dollariaRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 miljardia dollariaNovartis AG (NVS), 227, 6 miljardia dollariaSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 miljardia dollaria
Merkitys sijoittajille
Arviolta 5000 harvinaista sairautta johtuu kukin yksittäisestä mutaatiosta tai puutteesta yksilön geeneissä, jotka teoreettisesti voidaan korjata kohdennetulla terapialla, Barronin mukaan. Vaikka monet, ellei suurin osa näistä sairauksista, kärsivät suhteellisen rajallisesta määrästä ihmisiä, onnistunut hoito voi siitä huolimatta tuottaa vähintään miljardin dollarin vuositulot korkeiden hintojen vuoksi, artikkeli lisää.
Vaikka geeniterapiassa on takana vuosikymmeniä tutkimusta, konsepti on edelleen hyvin kehitysvaiheessa, ja laajamittainen kaupallistaminen on vielä tulevaisuudessa. Itse asiassa ainoa geenikorvaushoito, jonka FDA on tähän mennessä hyväksynyt, on Spark Therapeuticsin kehittämä harvinaisen silmäsairauden hoitamiseksi, joka voi johtaa sokeuteen. Ensimmäisellä markkinointivuonna 2018, sen liikevaihto oli vain 27 miljoonaa dollaria.
Keskeisiä kehitteillä olevia hoitomuotoja
- UniQure: hemofilia B, Huntingtonin tauti; mahdolliset miljardin dollarin vuotuiset tulot hemofilia B -hoidosta Regenxbio: tuottaa virusvektoreita, joita muut yritykset käyttävät geeniterapioiden toimittamiseen; Mahdollinen miljardin dollarin vuosittainen myynti pelkästään Novartikselle. Audentes: kohtalokas lihassairaus XLMTM, erittäin harvinainen Crigler-Najjar-tauti, joka estää kehon bilirubiinin käsittelyä Kiinteä: Duchenne-lihasdystrofia (DMD); erittäin huono oikeudenkäynti asettaa yrityksen tulevaisuuden kyseenalaiseksi; Toimitusjohtajan pojalla on tämä sairaus, joka aiheuttaa varhaisen kuoleman. MeiraGTX: harvinaiset silmäsairaudet, ALS (Lou Gehrigin tauti); Johnson & Johnson (JNJ) omistaa osuuden yrityksestä Voyager: Parkinsonin ja muut vastaavat sairaudet; Kauppa AbbVie Inc.:n (ABBV) kanssa tarjoaa enintään 1, 5 miljardia dollaria maksuja. Sarepta: ensimmäinen FDA: n hyväksymä lääke Duchennen lihasdystrofiaan (DMD); yli 70 000 potilasta maailmanlaajuisesti, kustannukset voivat ylittää 500 000 dollaria Spark: harvinainen verkkokalvon sairaus, joka aiheuttaa sokeuden, hemofilia A
Spark ei ole teknisesti enää sijoitusmahdollisuus, kun otetaan huomioon, että Roche Holding ostaa sen 122%: n hankintapalkkiona verrattuna tarjousta edeltävään päätöskurssiin 22. helmikuuta 2019. Spark sulkeutui 8. maaliskuuta 0, 6%: n osuudella Rochen 114, 50 dollaria osakekohtaisesta tarjouksesta.. Tämä kuvaa sitä, kuinka suuret lääkeyritykset, kuten Roche ja Novartis, ovat valmiita maksamaan ylin dollaria ostaakseen pienempiä biotekniikkayrityksiä, jotka harjoittavat lupaavaa tutkimusta ja kehitystä.
"Viisi miljardia dollaria Sparkille tekee nyt käytännöllisesti katsoen kaiken muun geeniterapian suhteellisen alhaiselta, " kuten Evercore ISI: n analyytikko Josh Schimmer kirjoitti Barronin mainitsemassa tutkimusmuistiossa. Spark-osakkeita omistavan ClearBridge Investments -yrityksen vanhempi tutkimusanalyytikko Marshall Gordon sanoo, että sen vahva tutkimushenkilöstö ja valmistusvalmiudet olivat avaintekijöitä, jotka houkuttelivat Rochetta.
Katse eteenpäin
Kuten edellä todettiin, geeniterapioiden todellinen kaupallistaminen etenee hitaasti, mikä tarkoittaa, että monet pienemmistä toimijoista ovat pääosin T & K-kauppoja, joilla on rajoitetut tulot ja suuret kustannukset. Odotettavissa olevien satojen tuhansien, ellei miljoonien dollarien hintalappujen kanssa, monet kehitteillä olevista geeniterapioista eivät tarvitse suuria määriä potilaita olla tuottoisia. Toisaalta nämä stratosfäärin kustannukset pakottavat yksityiset vakuuttajat ja hallituksen johtamat ohjelmat, kuten Medicare, saamaan aikaan voimakkaan työntövoiman.
