Mikä on vaihe 2?
Vaihe 2 on uuden kokeellisen lääkkeen kliinisten kokeiden tai tutkimusten toinen vaihe, jossa lääkkeen painopiste on sen tehokkuudessa. Lääkearviointi- ja tutkimuskeskus tai CDER, Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkehallinnon yksikkö, valvoo näitä kliinisiä tutkimuksia.
Vaiheen 2 tutkimuksiin osallistuu tyypillisesti satoja potilaita, joilla on sairaus tai tila, jota lääke-ehdokas pyrkii hoitamaan. Vaiheen 2 tutkimusten päätavoite on saada tietoa siitä, toimiiko lääke todella sairauden tai käyttöaiheiden hoidossa. Tämä saavutetaan yleensä kontrolloiduilla tutkimuksilla, joita seurataan tarkasti, samalla kun turvallisuutta ja sivuvaikutuksia tutkitaan edelleen.
Vaiheen 2 ymmärtäminen
Vaiheen 2 tutkimuksilla pyritään myös selvittämään lääkkeen tehokkain annos ja optimaalinen jakelutapa. Vaiheen 2 kokeet muodostavat yleensä suurimman kompastuksen uuden lääkkeen kehittämisessä.
Vaiheen 2 tutkimukset rakennetaan tyypillisesti kaksoissokkoutetuiksi, satunnaistetuiksi, lumekontrolloiduiksi tutkimuksiksi. Tämä tarkoittaa, että osa tutkimukseen osallistuvista potilaista saa lääke-ehdokkaan, kun taas toiset saavat lumelääkettä tai muuta lääkettä. Tehtävä tehdään satunnaisesti, eikä osallistuja eikä kliininen tutkija tiedä saako osallistuja lääkettä vai lumelääkettä. Tätä satunnaisuutta ja nimettömyyttä noudatetaan tiukasti, jotta estetään tutkimuksissa esiintyvä virhe.
Vaiheen 2 kokeiden onnistumisaste ja osakevaikutukset
Vaiheen 2 tutkimuksia pidetään onnistuneina, kun ilmoittautuneiden osallistujien tietojen analysointi paljastaa, että kokeellinen lääke toimii sairauden tai indikaation hoidossa. Potilailla, jotka ovat saaneet kokeellista lääkettä, tulisi olla parempia kliinisiä tuloksia tilastollisesti merkitsevästi kuin plaseboa tai vaihtoehtoista lääkettä saaneilla potilailla. Jos vaiheen 2 tutkimukset ovat onnistuneet, lääke etenee vaiheen 3 tutkimuksiin.
Vaiheen 2 tutkimukset alkavat vain, jos vaiheen 1 tutkimukset eivät paljasta kokeellisen lääkkeen kohtuuttoman suurta toksisuutta tai muita turvallisuusriskejä. Vaikka jopa kolmasosa vaiheen 1 lääkkeistä ei etene vaiheen 2 vaiheeseen, koska ne eivät ole riittävän turvallisia, vaiheen 2 vaiheesta 3 vaiheeseen etenevien lääkkeiden kertoimet ovat vielä pienemmät, noin 32 prosenttia - 39 prosenttia.
Koska vaiheen 2 vaiheessa on suhteellisen alhainen menestysaste, markkinoiden reaktio onnistuneeseen toisen vaiheen tulokseen palkitaan yleensä merkittävällä osakekurssin nousulla lääkekehittäjälle. Varaston arvon aste riippuu useista tekijöistä, mukaan lukien yleisesti ottaen osakeomistuksessa ja erityisesti terveydenhuollon osakkeissa vallitseva ympäristö, sairaus tai indikaatti, jota lääke pyrkii hoitamaan, vaiheen 2 tulosten vahvuus ja osakekurssien kehitys ennen vaiheen 2 tulosten julkistamista.
