Mikä on vaihe 1
Vaihe 1 on kokeellisen lääkkeen tai terapian ensimmäinen käyttöönotto ihmisille. Tämä vaihe on ensimmäinen askel kliinisessä tutkimusprosessissa, joka liittyy uusien tai kokeellisten lääkkeiden testaamiseen. Lääkearviointi- ja tutkimuskeskus tai CDER, Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkehallinnon yksikkö, valvoo näitä kliinisiä tutkimuksia.
JAKAUTUMINEN Vaihe 1
Vaiheen 1 kliinisissä tutkimuksissa tai kliinisissä tutkimuksissa keskitytään uuden lääkkeen turvallisuuteen eikä sen tehoon sairauden hoidossa. Vaiheen 1 tutkimuksiin osallistuu tyypillisesti 20–100 ihmistä, yhdistelmä terveitä vapaaehtoisia ja potilaita tai sairaita ihmisiä. Jos uusi lääke on tarkoitettu syöpämuodon hoitoon, tutkimukseen osallistuu potilaita, joilla on tämäntyyppinen syöpä.
Vaiheen 1 tutkimusten päätavoite on selvittää uuden lääkkeen sivuvaikutukset sekä sen metabolinen ja farmakologinen vaikutus. Tämä saavutetaan antamalla kasvavia annoksia kokeellista lääkettä koe-osallistujille. Tämän jälkeen tutkijat suorittavat yksityiskohtaisen tutkimuksen ja analyysin lääkkeen eri näkökohdista, mukaan lukien kehon reaktio siihen, imeytymismenetelmät, miten se metaboloituu ja erittyy, sekä turvalliset annostustasot.
Vaihe 1 ja kliininen tutkimusprosessi
Vaiheen 1 kliininen tutkimus tai tutkimus on ensimmäinen vaihe pitkässä ja uuvuttavassa lääkekehitysprosessissa. Vaiheen 1 tutkimusten ensisijaisena tavoitteena on määrittää tutkittavan lääkkeen turvallisuusprofiili, mutta nämä tutkimukset mahdollistavat myös tärkeän tiedon keräämisen lääkkeen vaikutuksista ja kemiasta. Tätä tietoa voidaan käyttää helpottamaan hyvin hallittujen ja tieteellisesti pätevien vaiheen II tutkimusten suunnittelua, joka on seuraava vaihe lääkeainekehitysprosessissa.
Varhaisen tehokkuuden osoittaminen vaiheen 1 tutkimuksissa, vaikkakin suhteellinen harvinaisuus, olisi lisäbonus, ja se voi johtaa merkittävään hinnankorotukseen huumeita kehittävän yrityksen osakekannassa. Useimmissa tapauksissa onnistuneen vaiheen 1 kokeen vaikutus osakekurssiin on kuitenkin melko vaimennettu. Tämä johtuu siitä, että vaikka noin 70 prosenttia vaiheen 1 tutkimuksista etenee vaiheeseen 2, vain 10–15 prosenttia vaiheen 1 lääkeehdokkaista saa lopulta sen markkinoille. CDER voi keskeyttää vaiheen 1 tutkimukset joko heti tai jopa tutkimuksen alkamisen jälkeen turvallisuussyistä tai siitä syystä, että sponsori ei paljastanut tutkijoille tiettyjä lääkeehdokkaan liittyviä riskejä.
Vaiheen 1 aikana tutkijat yrittävät oppia kuinka tehokas lääke on tietyissä muodoissa ja määrittää parhaat annokset. Nämä tiedot ovat heille hyödyllisiä vaiheen 2 kokeiden muotoilussa.
