Mikä on harvinaislääkkeiden tila?
Harvinaislääkkeiden asema antaa harvinaisten sairauksien parannuksia tutkiville yrityksille seitsemän vuoden verovähennykset ja yksinoikeuden kehittää parannus tietylle sairaudelle. Harvinaislääkkeiden asema voidaan myöntää uusille, jo hyväksytyille tai jo markkinoilla oleville lääkkeille. Jos lääke on jo hyväksytty, sponsorin on kuitenkin toimitettava uskottava hypoteesi siitä, kuinka lääke on kliinisesti parempi kuin aikaisemmat tai kehittelemättömät lääkkeet.
Avainsanat
- Harvinaislääkeasema antaa yrityksille yksinoikeuden markkinoida ja kehittää oikeuksia sekä muita etuja harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden tutkimus- ja kehittämiskustannusten korvaamiseksi. Harvinaislääkelaki oli tarkoitettu kannustamaan yrityksiä kehittämään harvinaisten sairauksien lääkkeitä. FDA voi peruuttaa harvinaislääkkeet lääkeasema. Lääkeyritykset kuitenkin mieluummin hoitavat halvempia sairauksia ja tiloja verrattuna kalliisiin ja harvinaisiin.
Harvinaislääkkeiden tilan ymmärtäminen
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) tunnusti vuonna 1982, että lääkeyhtiöillä ei ollut kannustimia kehittää parannuskeinoja harvinaisille sairauksille. Tästä oivalluksesta syntyi vuoden 1983 harvinaislääkelaki. Suunnitelma oli kohdistaa sairauksiin, jotka kärsivät alle 200 000 ihmistä Yhdysvalloissa
Harvinaislääketuotteiden kehittämisvirasto (OOPD) rohkaisi yrityksiä käyttämään harvinaislääkkeistä annetun lain (1983) mukaisia oikeuksia. OOPD kehittää ja myöntää apurahoja yrityksille, biologille, lääkärille ja tutkijalle, jotka haluavat kehittää tuotteita ja lääkkeitä näiden harvinaisten sairauksien hoitamiseksi.. Laissa viitataan näihin ihmisryhmiin sponsoreina.
Harvinaislääkelaki muutettiin vuosina 1985 ja 1990 sisällyttämään siihen muita tuotteita kuin lääkkeitä, kuten biologit, lääkinnälliset laitteet ja lääkinnälliset ruuat (lähinnä synnytykset).
Erityiset näkökohdat
On hyvin tiedossa, että lääkeyhtiöt ovat yrityksiä ensin ja parantajia toiseksi. Lääkeyritykset käyttävät vuosittain miljardeja dollareita tutkimukseen ja kehitykseen. Esimerkiksi Pfizer (PFE) ansaitsi 53, 647 miljardia liikevaihtoa vuonna 2018. T & K-menot olivat noin 8 miljardia vuodessa. Se vastaa 14, 9 prosenttia tuloista, jotka on käytetty yksinomaan T & K-toimintaan.
Uusien lääkkeiden kehittäminen on myös riskialtista liiketoimintaa, jos yritys ei saa patenttia. Väärennökset ja geneeriset tuotteet tai vastaavat lääkkeet kilpailevat myös kovalla kilpailulla. Monet yritykset menevät sinne, missä on suhteellisen helppoa ansaita rahaa.
Harvinaislääkkeen tilan edut ja haitat
Tutkimukseen liittyvien yksinoikeuksien ja verohyvitysten lisäksi FDA auttaa harvinaislääkesovellusten teknistä apua, odotusajan hyväksynnän mahdollisia alennuksia ja rekisteröintimaksujen alennuksia. Tila tarjoaa myös 50%: n verohyvityksen kliinisten tutkimusten kustannuksista.
Harvinaislääkeasemaa ei ole tarkoitettu sponsoreille kaikkien lääkekehityksen kustannusten korvaamiseksi, vaan pikemminkin kustannusten vähentämiseksi ja lainsäädännön yksinkertaistamiseksi. FDA voi helposti peruuttaa harvinaislääkkeiden nimitykset. Yleisiä syitä ovat: väärät lausunnot tai poistetut tiedot nimeämispyynnössäsi tai jos FDA uskoo, että tauti tai tila vaikuttaa tulevaisuudessa yli 200 000 ihmiseen.
Lääkkeiden kehittäminen maailman suuren määrän sairauksien hoitamiseksi on toimiala, joka voi johtaa suuriin onneisiin. Farmaseuttisissa menestyksissä kuitenkin saavutetaan usein lääkkeitä, joista tulee standardi yleisten sairauksien parantamisessa. Liiketoiminnan näkökulmasta laajojen markkinoiden omistus varmistaa, että yritys pystyy nopeasti korvaamaan kehittämiskustannukset saavuttaen suurimman mahdollisen voiton.
