CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) ja Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) ovat saaneet Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) luvan aloittaa geeniteknisesti suunnitellut sirppisolutaudin hoidot Yhdysvaltain potilailla.
Lehdistötiedotteessa nämä kaksi yritystä kertoivat, että FDA on nyt poistanut kliinisen pidonsa mahdollistaen niiden aloittaa kokeellisen terapian kokeilun. Toukokuussa olevat kumppanit pakotettiin keskeyttämään suunnitelmansa testata lääke, CTX001, odotettaessa "tiettyjen ongelmien" ratkaisemista alkuperäisessä hakemuksessaan.
Tuolloin CRISPR ja Vertex väittivät, että CTX001 asetettiin pitoon Yhdysvalloissa, koska FDA: lla oli lisäkysymyksiä osana tarkistustaan paperityöstä, jonka yritykset toimittavat luvan kliinisen tutkimuksen aloittamista varten. He eivät paljastaneet mitä nämä kysymykset olivat tai kuinka he vastasivat niihin.
Uutisia läpimurtosta lähetti CRISPR: n osakkeet nousemaan 14, 14% ennen markkinointia. Vertexin osake oli vauhdilla torstaina pidettävää kaupankäyntiä varten. Ilmoitus on merkittävä, koska se on ensimmäinen kerta, kun yritys testaa CRISPR-Cas9-nimellä tunnettua kokeellista ja vallankumouksellista tekniikkaa ihmisen kantasoluilla Yhdysvalloissa. Koe sisältää potilaiden DNA: n muokkaamisen kehon ulkopuolella. Onkologi Sichuanin yliopistossa Chengdussa, Kiinassa, suoritti ensimmäisen ihmiskokeen vuonna 2016.
Yhteisessä lausunnossa nämä kaksi yritystä toimittivat myös päivityksen CTX001-tutkimuksen edistymisestä Yhdysvaltojen ulkopuolella. He ilmoittivat, että heille on annettu säännösten mukainen hyväksyntä "useissa maissa" aloittaakseen sirppisolu- ja beeta- talassemia, verihäiriö, joka vähentää punasolujen hemoglobiiniproteiinin tuotantoa, joka kuljettaa happea koko kehossa. Vaiheen 1/2 kliininen tutkimus on parhaillaan käynnissä Euroopassa vuoden 2018 loppuun mennessä, he lisäsivät. Vaiheen 1 ja 2 tutkimukset on suunniteltu uusien hoitojen turvallisuuden, sivuvaikutusten ja parhaiden annosten testaamiseksi.
CRISPR ja Vertex muodostivat vuonna 2015 lääkekehitysliiton, joka keskittyi CRISPR-Cas9: n käyttöön. Verihäiriöhoitot sisältyivät tutkimussopimukseen, vaikka aluksi he työskentelivät kystisen fibroosin parannuskeinojen kanssa, Vertexin erikoistumisalue. Kumppanuuden ehdoin molemmat yritykset sopivat jakavansa tutkimus- ja kehitysmenot sekä kaupallisista hoidoista saadut voitot.
