Clementia Pharmaceuticals Inc: n (CMTA) osakkeet kasvoivat 35, 40% markkinoille saattamista edeltävässä kaupassa sen jälkeen, kun Kanadassa toimiva biotekniikkayritys ilmoitti aikovansa jättää uuden lääkehakemuksen (NDA), jota tuetaan rohkaisevilla testituloksilla.
Clementia kertoi lehdistötiedotteessaan palovaroteenin hyväksymisen estämään heterotooppista luutumista (HO), luun epänormaalia kasvua luiden ulkopuolella olevissa kudoksissa potilailla, jotka kärsivät fibrodysplasia ossificans progressive (FOP) -taudista, harvinaisesta ja vaarallisesta geneettisestä luusta sairaus.
Biotekniikkayritys lisäsi, että Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) suostui antamaan Clementialle käyttää vaiheen 2 tietoja tukeakseen sovellustaan. Nämä aiemmin tänä vuonna esitetyt tutkimukset osoittavat, että palovaroteeni on tehokas lääke.
Yrityksen vaiheen 2 tietojen mukaan potilailla, joita hoidettiin palovaroteenilla leimahduksen yhteydessä, keskimääräinen uusi HO-tilavuus laski yli 70% 12 viikossa verrattuna hoitamattomaan ryhmään. Clementian on määrä toimittaa täydellinen hakemus FDA: lle vuoden 2019 jälkipuoliskolla.
Lehdistötiedotteessa biotekniikkayritys mainitsi NDA: n toimittamisen ”merkittävänä virstanpylväänä” ja lisäsi, että sen lääkkeellä on hyvät mahdollisuudet tulla ensimmäiseksi laatuaan hoidettaessa HO-tapauksia FOP-potilailla.
"Polun löytäminen NDA: n toimittamiseen vuoden 2019 jälkipuoliskolla on merkittävä virstanpylväs Clementialle ja potilaille, joilla on tämä erittäin harvinainen ja tuhoisa geneettinen luutauti", kertoi Clementian perustaja ja toimitusjohtaja Clarissa Desjardins. ”Olemme kiitollisia yhteistyöstä FDA: n luu-, lisääntymis- ja urologisten tuotteiden osaston kanssa, joka mahdollisesti antoi ensimmäisen hyväksytyn hoitovaihtoehdon henkilöille, joihin FOP vaikuttaa. Olemme kiitollisia myös potilaille ja heidän perheilleen, samoin kuin tutkijoille ja kliinisille alueille, ilman ketään tämä työ ei olisi ollut mahdollista."
Mitä seuraavaksi?
Clementia vahvisti, että meneillään oleva vaiheen 3 MOVE-tutkimus, joka käsittää potilaille kroonisen 5 mg: n päivittäisen annoksen antamisen episodisen 20/10 mg: n annosohjelman lisäksi paisutuksen yhteydessä, jatkuu suunnitellusti. Jos nämä kokeet onnistuvat, yritys lisäsi, että niitä voidaan myöhemmin käyttää täydentävänä NDA-arvona.
Clementia kertoi myös ottavansa ensi vuonna yhteyttä kansainvälisiin sääntelyviranomaisiin palovaroteenin rekisteröinnistä.
