Mikä on vaihe 3?
Vaihe 3 on uuden kokeellisen lääkkeen kliinisten tutkimusten viimeinen vaihe, joka aloitetaan, jos vaiheen 2 tutkimukset osoittavat tehokkuuden. Lääkearviointi- ja tutkimuskeskus tai CDER, Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkehallinnon yksikkö, valvoo näitä kliinisiä tutkimuksia.
JAKAUTUMINEN Vaihe 3
Vaiheen 3 kokeita käytetään saadakseen lisätietoja uuden lääkkeen tehokkuudesta ja turvallisuudesta hoidon hyöty-riski-arvioimiseksi ja käyttää tätä tietoa lääkkeen merkinnöissä, jos FDA on sen hyväksynyt. Nämä tutkimukset ovat laaja-alaisia tutkimuksia, joihin osallistuu useita satoja tai tuhansia potilaita useissa tutkimuspaikoissa. Tämän seurauksena vaiheen 3 tutkimukset ovat erittäin kalliita, ja niiden osuus voi olla jopa 40 prosenttia yrityksen tutkimus- ja kehitysmenoista.
Eastern Research Group, Inc.: n vuonna 2016 Yhdysvaltain terveys- ja ihmispalveluille suorittamassa tutkimuksessa todettiin, että 3. vaiheen tutkimuksen keskimääräiset kustannukset vaihtelivat 11, 5 miljoonasta dollarista 52, 9 miljoonaan dollariin. Lääkkeiden kehittämiseen osallistuvat yritykset katsovat kuitenkin vaiheen 3 tutkimuksiin liittyvät jyrkät kustannukset välttämättömiksi kustannuksiksi, koska todennäköisyys saada FDA: lta markkinoille saattamista koskeva hyväksyntä uutta lääkettä kohtaan kasvaa merkittävästi, kun vaiheen 3 tutkimukset on saatu onnistuneesti päätökseen.
Vaiheen 3 tutkimukset on usein satunnaistettu, mikä tarkoittaa, että tutkimuksen osallistujat osoitetaan satunnaisesti vastaanottamaan kokeellista lääkettä, lumelääkettä tai muuta terapiaa, joka on nykyisen standardin mukainen. Kokeet ovat myös kaksinkertaisesti sokaistuja, mikä tarkoittaa, että tutkija tai osallistuja eivät tiedä mitä hän on saanut.
Kuten vaiheen 1 ja vaiheen 2 tutkimuksissa, CDER voi määrätä kliinisen pidätyksen vaiheen 3 kokeisiin, jos tutkimus ei ole turvallista tai jos tutkimuksen suunnittelu on puutteellinen sen tavoitteiden saavuttamisessa. Vaiheen 3 kokeisiin osallistuu tuhansia osallistujia paljastamaan mahdolliset sivuvaikutukset, jotka saattavat vaikuttaa vain pieneen joukkoon ihmisiä, joten ne on ehkä jätetty pienempiin vaiheen 2 kokeisiin.
Vaiheen 3 kustannukset
Manhattan Institute for Policy Researchin vuonna 2012 tekemässä tutkimuksessa todetaan, että vaiheen 3 kokeiden kasvavat kustannukset ovat tärkein tekijä uusien lääkkeiden kehittämisen nousevien kustannusten takana. Tutkimuksessa todetaan, että vaiheen 3 tutkimusten osuus on 40 prosenttia yrityksen kaikista tutkimus- ja kehitysmenoista, joihin sisältyy kustannukset lukuisille lääkeehdokkaille, jotka eivät pääse aiemman vaiheen 1 tai vaiheen 2 tutkimuksiin.
Eastern Research Group, Inc.: n vuonna 2014 laatimassa raportissa Yhdysvaltain terveys- ja ihmispalveluille, mainitaan huumeiden valmistajien kasvava suuntaus viedä tutkimus- ja tutkimustoimintaan Yhdysvaltojen ulkopuolelle, koska tutkimuskustannukset Kiinan kaltaisissa maissa ja Intia voi olla huomattavasti alhaisempi.
