Mikä on harvinaislääke
Harvinaislääkehyvitys on liittovaltion verohyvitys, joka on saatavana yrityksille, ei yksityishenkilöille. Se antaa lääkeyhtiöille kannustimia kehittää lääkkeitä ja hoitoja harvinaisille sairauksille, jotka eivät vaikuta tarpeeksi ihmisiin, jotta yritys voisi ansaita voittoa näiden lääkkeiden myynnistä. hoidot potilaspopulaatiolle.
HARJOITTAMINEN Harvinaislääke
Harvinaislääkeluotto on lääkeyritysten käytettävissä oleva luotto, jolla luodaan taloudellisia kannustimia lääkkeiden ja hoitomuotojen kehittämiseen harvinaisille sairauksille, jotka vaikuttavat pieniin väestöryhmiin. Lääkeyritys voi hakea tätä luottoa riippumatta siitä, suorittaako yritys itse testit kehittääkseen hoitoja tai ulkoistaako ne kolmansille osapuolille. Joitakin poikkeuksia lukuun ottamatta testauksen on tapahduttava Yhdysvalloissa. Harvinaislääkkeet ovat lääkkeitä, jotka on kehitetty harvinaislääkkeiden hoitoon, mikä on ryhmätermi erittäin harvinaisille sairauksille, kuten Huntingtonin tauti, ALS ja Tourette-oireyhtymä.
Huolimatta harvinaisista sairauksista yksilöllisesti, orvotaudit vaikuttavat suureen joukkoon ihmisiä. Vaikka Yhdysvalloissa on melkein 30 miljoonaa harvinaislääkkeitä kärsivää ihmistä, on hyväksyttyjä hoitomuotoja vain neljälle osalle näistä sairauksista. Tämä tarkoittaa, että potilailla, joilla on 96 prosenttia harvinaislääkkeistä, ei ole hyviä hoitomahdollisuuksia. Harvinaislääkeverohyvityksellä pyritään edistämään näiden sairauksien hoidon kehittämistä helpottamaan potilaita, joista nämä sairaudet kärsivät. Ilman näitä verohyvityksiä lääkeyhtiöt pakotettaisiin perimään niin korkeita hoitoja, että sairaudet kärsivät potilaat eivät koskaan voisi varaa niihin, mikä olisi ensisijaisesti epäonnistunut näiden hoitomuotojen kehittämisessä. Harvinaislääkeverohyvitys täyttää tämän aukon ja auttaa yrityksiä kehittämään hoitoja, antaen samalla mahdollisuuden kohtuuhintaiseen hintaan, jota niitä tarvitsevilla ihmisillä on varaa.
Harvinaislääkkeiden historia
Ennen harvinaislääkelakia annettiin vuonna 1983, lääkeyhtiöt ja lääketieteelliset tutkijat eivät kyenneet tai haluttomia investoimaan erittäin harvinaisten sairauksien hoitoon, koska he tiesivät, että näiden hoitomuotojen kehittäminen ei koskaan maksaisi itselleen. Kullakin harvinaislääkityksellä ei yksinkertaisesti ole tarpeeksi potilaita, jotta he voisivat korvata kustannuksensa, ansaitsemalla voittoa. Kliiniset tutkimukset maksavat tuhansia dollareita potilasta kohti, vaikka tutkijat löytäisivät tarpeeksi potilaita näiden tutkimusten suorittamiseen. He eivät pystyneet kehittämään näitä hoitoja ilman sponsoria hoidon kehittämisprosessille, ja monet hoidot odottivat sponsoria.
Vuosina 1983–2018 harvinaislääkkeiden verohyvitys antoi 50 prosenttia hyvitystä lääkkeiden kliinisistä testauskustannuksista, jotka testataan lääkkeiden liittovaltion elintarvike-, lääke- ja kosmetiikkalain 505 §: n i momentin nojalla. Osa vuonna 2017 Trumpin hallinnon aikana tehdyistä verolain uudistuksista vähensi harvinaislääkeverohyvityksen määrää 50 prosentista 25 prosenttiin pätevistä kliinisistä testauskustannuksista vuonna 2018 alkaen. Kansallinen harvinaisjärjestö piti tätä haitallisena. Häiriöt ja monet muut ryhmät.
